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13.06.2018

Augengesundheit

Neue Therapieformen

Auge © CC0 License

Ein Auge mit blauer Regenbogenhaut und dichten Wimpern.

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Was Augengesundheit angeht, ruht die Forschung nicht. Neue Therapieformen und Behandlungsmethoden sollen auch bei seltenen Erkrankungen zu Erfolgen führen.   

Allererste Gentherapie für eine Netzhauterkrankung auch in Österreich verfügbar!

Am Wiener AKH, der Universitätsklinik für Augenheilkunde MedUniWien, ist nun die erste jemals zugelassene Gentherapie für eine Netzhauterkrankung verfügbar! Die in den USA durch die amerikanische Arzneimittelbehörde FDA im Dezember 2017 erstmals zugelassene Therapie mit Luxturna zielt auf das RPE65 Gen ab, mittels eines Virus als Trägersubstanz wird eine korrekte Kopie des defekten RPE65 Gens unter die Netzhaut injiziert und das für das Überleben der Netzhautzellen notwendige Enzym, dessen Fehlen bei der Erkrankung LCA (Leber’sche congenitale Amaurose) zu Erblindung führt, kann wieder produziert werden.

2007 war mit der Entwicklung des Produkts in Philadelphia begonnen worden, die Phasen I bis III der klinischen Prüfung hinsichtlich Sicherheit und Wirksamkeit wurden erfolgreich durchlaufen. Bei den Patienten, die Luxturna erhalten haben, wurde eine signifikante Verbesserung des Sehvermögens erzielt, ihre Lebensqualität deutlich gesteigert. Diese bahnbrechende Therapieform dient als Modell für die Entwicklung weiterer Gentherapien bei zur Erblindung führenden seltenen Netzhauterkrankungen, zahlreiche internationale klinische Studien zu z.B. unterschiedlichen Formen von Retinopathia pigmentosa (RP), so auch zu Usher Syndrom, laufen derzeit oder sind in Vorbereitung.

Kontakt: Assoz.-Prof. Priv.-Doz. Dr. Markus Ritter / Univ.-Prof. Dr. Ursula Schmidt-Erfuhrt

Ambulanz für erbliche Netzhauterkrankungen – Elektrophysiologische Universitätsklinik für Augenheilkunde/AKH Wien

Terminvereinbarung: Tel. 01/40400-79530 oder -79220

 

2. ERN Eye – Europäisches Referenznetzwerk für (seltene) Erkrankungen des Auges

In den durch die EU aufgebauten Europäische Referenz Netzwerken (ERNs) schliessen sich Experten aus ganz Europa zur besseren Diagnostik, Gesundheitsversorgung und Therapie von seltenen Erkrankungen zusammen. Den betroffenen Patienten wird damit Zugang zu internationaler Expertise ermöglicht, die Erforschung und Therapieentwicklung seltener Erkrankungen sowie der Zugang zu klinischen Studien und neuen Therapieformen werden erleichtert.

2017 war ein wichtiges Jahr für die Europäischen Referenz Netzwerke: 24 ERNs - bestehend aus 300 Expertenzentren (Medizinische Universitätskliniken) mit 900 Gesundheitseinrichtungen, verteilt auf fast alle EU Mitgliedsstaaten - wurden am 9. März 2017 in Vilnius offiziell lanciert und nahmen ihre Tätigkeit als „virtuelle Kliniken“ auf, so auch das ERN Eye, welches aus 29 hochspezialisierten Expertisezentren besteht, Sitz des Koordinationszentrums ist in Strassburg.

Zeitgleich mit dem Zusammenschluss der Expertenzentren zu den ERNs formierten sich zu jedem ERN die sogenannten european Patient Advisory Groups (ePAGs), ein Patientenbeirat, dessen über die entsprechenden Fachkenntnisse verfügende Mitglieder als Schnittstelle zwischen ERN und Patientenorganisationen die aktive Patientenbeteiligung in allen Aufgabenbereichen der ERN Workforces sicherstellen und als Bindeglied zwischen Patienten(organisationen)  und hochspezialisierten Kliniken fungieren. Mehr Info unter: www.ern-eye.eu

Kontakt: Mag. Dominique Sturz Patientenbeirat (ePAG) ERN Eye / Patient Advocate Usher Syndrome and Rare (Eye) Diseases / Usher initiative Austria

Email: d.sturz@utanet.at

Quelle: Mag. Dominique Sturz, Usher Initiative Austria